il contributo del paziente alla ricerca

Il contributo del paziente alla ricerca clinica: un continuo percorso di innovazione e miglioramento possibile solo lavorando insieme

Molto frequentemente, quando un paziente riceve una diagnosi di linfoma, o al momento della recidiva della malattia, tra le varie proposte terapeutiche che gli vengono presentate ci può essere la possibilità di partecipare ad uno studio clinico.

Uno studio clinico (detto anche trial) consiste in una raccolta di dati per valutare l’efficacia e la sicurezza di terapie standard, di nuovi trattamenti, le tecniche diagnostiche, la qualità di vita durante e dopo le cure, le conoscenze biologiche e cliniche della malattia e i suoi fattori di rischio.

I trials clinici possono essere di tipo osservazionale o interventistico. Sono detti trials osservazionali quelli in cui non vi sono azioni specifiche riguardanti lo studio, che ha l’obiettivo quindi solo di osservare e registrare quello che avviene nella pratica clinica in una specifica patologia o con uno specifico trattamento. Sono, invece, chiamati interventistici gli studi clinici nei quali si propone al paziente una terapia nuova, diversa da quella normalmente usata in quella condizione clinica, che si pensa possa portare dei risultati migliori rispetto agli standard attuali per efficacia o tollerabilità. Questi tipi di studi sono alla base della ricerca clinica in ematologia, ma anche in tutta la medicina.

Vi è poi un tipo diverso di ricerca, che prende il nome di ricerca traslazionale, proprio perché si prefigge di traslare quello che viene osservato in laboratorio, su modelli cellulari o animali, anche sull’uomo per arrivare dal laboratorio a risultati utili al paziente e a tutta la comunità. La ricerca traslazionale mira a trasformare in attività clinica i risultati della ricerca di base in laboratorio, lavorando in team multidisciplinari (composti da biologi, bioinformatici, biostatistici, medici clinici, etc..), con un occhio costantemente rivolto all’applicazione clinica delle loro scoperte nel più breve tempo possibile. La ricerca clinica e quella traslazionale sono profondamente correlate e possono esistere e portare i loro frutti solo lavorando insieme in un canale bidirezionale, per cui la clinica non è solo il punto di arrivo, ma anche il punto di verifica e di partenza di nuove conoscenze.

Molto spesso quindi, quando si propone ad un paziente di partecipare ad uno studio clinico, gli viene chiesto di partecipare anche a studi biologici, esplorativi, correlati allo studio stesso, che si prefiggono di investigare caratteristiche biologiche, biomarker prognostici o predittivi per la risposta a quella determinata terapia. Per queste analisi si chiede quindi al paziente di mettere a disposizione il proprio materiale biologico, sempre raccolto in forma anonimizzata (materiale proveniente da pregresse biopsie effettuate per la diagnosi, oppure campioni di sangue o midollo prelevati in vari momenti della terapia o del follow up).

Perché decidere di partecipare a uno studio clinico o a uno studio traslazionale?

Se è più semplice comprendere i benefici del partecipare a uno studio clinico interventistico, grazie al quale si può avere accesso a farmaci nuovi altrimenti non disponibili, più difficile può essere capire l’importanza del partecipare anche a studi clinici osservazionali o biologici traslazionali, in cui viene richiesto al paziente di mettere a disposizione le proprie informazioni cliniche (sempre anonimizzate) o il proprio materiale biologico, per ricerche i cui risultati saranno disponibili dopo alcuni mesi o più spesso anni e che probabilmente non avranno ricadute dirette sul il singolo paziente che vi ha partecipato.

Tuttavia, è importante che il paziente sappia che partecipare a uno studio clinico o traslazionale consente di rispondere a importanti domande che aiutano i pazienti presenti e futuri a ricevere cure sempre più efficaci. È, quindi, sempre un’azione utile per il paziente stesso e anche per chi dovrà affrontare un percorso di cura in futuro. Si tratta, quindi, anche di un atto di generosità nei confronti di pazienti futuri, sapendo che le cure e le conoscenze messe a disposizione per loro in quel momento sono frutto di ricerche che a loro volta sono state possibili solo grazie alla partecipazione alla ricerca di altri pazienti prima di loro. È, però, sempre necessario che prima di decidere di partecipare a uno studio clinico o traslazionale il paziente sia sempre correttamente informato sugli obiettivi e le modalità dello studio stesso, perché la scelta di aderirvi sia sempre libera, autonoma e consapevole. Il paziente deve anche avere la sicurezza di poter rifiutare di aderire a uno studio quale esso sia, e che questo non comprometterà il rapporto di fiducia del medico e ricercatore che lo cura, né l’attenzione con cui continuerà a farlo.

La FIL da quasi 15 anni promuove studi clinici e traslazionali no profit che aiutano la comunità scientifica a rispondere a importanti quesiti circa la terapia dei linfomi e questo è possibile solo grazie ai pazienti che scelgono di partecipare.

Il paziente è quindi il principale protagonista della ricerca clinica e traslazionale, ha un ruolo centrale, attivo, volontario e consapevole, nella sua fattibilità e crescita. E proprio la consapevolezza di questa compartecipazione al percorso di miglioramento della conoscenza scientifica e di conseguenza delle possibilità di cura per sé e per gli altri lo può aiutare a sentirsi meno solo nel suo percorso di cura personale.

 

Dott.ssa Alessia Castellino
Medico Ematologo presso A.O. S. Croce e Carle, Cuneo
Comitato di Redazione FIL

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